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基因疗法获重大突破 这家公司股价飙升400%

点击次数:501763362次 来源:黔南布依族苗族新闻 发布时间:2019-04-19 02:46:21 编辑:

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原标题:基因疗法获重大突破,“气泡男孩”有救了!这家公司股价飙升400%

基因疗法又在一种罕见病治疗中获得重大突破。

据彭博社等媒体报道,美国孟菲斯的圣朱迪儿童研究医院(St。 Jude Children’s Research Hospital)当地时间周三宣布,已有8名患有严重先天免疫疾病“气泡男孩症(Bubble Boy)”的男孩通过基因疗法获得治愈。生物制药公司野马生物(Mustang Bio)因获得了圣朱迪医院的技术许可,股价在周三的盘后一度暴涨485%至15.55美元/股。

野马生物是堡垒生物技术公司(Fortress Biotech Inc。)的子公司,专门研究具有前景的化合物。拥有野马生物38%股份的堡垒生物技术公司股价也飙升一度逾258%。

堡垒生物技术公司CEO罗森沃尔德在一份声明中表示,虽然他对“气泡男孩”疾病的基因疗法潜力充满信心,但治疗的效果还是超出了他的预期。“我当然相信基因疗法会奏效,而且效果会很好,但我对这种疗法的效果感到惊讶。”罗森沃尔德说道。

圣朱迪儿童研究医院的研究人员、同时也是论文第一作者的Ewelina Mamcarz表示,这些患者目前都是幼儿,他们接受治疗后拥有了正常的免疫系统并产生了所需的免疫细胞。这次治疗的成功也意味着这些幼儿们已不再生活在隔离保护中,而是能像其他同龄儿童一样玩耍。院方表示,研究成果发表在4月18日出版的《新英格兰医学杂志》上。

什么是“气泡男孩症”?

“气泡男孩症”,又被称为重度联合免疫缺陷病(SCID)。最常见形式因X(性别)染色体上基因中的突变引起(称作X连锁疾病),并且几乎全出现在男孩中。这种罕见的先天遗传病患者,免疫系统细胞不能正常发育,甚至是父母的一次接触,亦或是普通的感冒都可能是致命性的,因此不得不严格隔离以防感染。

根据美国政府的估计,XSCID在新生儿中的发病率为十万分之一。20世纪70年代,XSCID因美国一个名叫大卫

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